Jazz Pharmaceuticals, laboratoire biopharmaceutique international spécialisé dans le domaine des maladies rares en onco-hématologie et en neurologie, a conclu un accord avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) pour l’inscription au remboursement d’Epidyolex® (cannabidiol, solution buvable de 100 mg/ml), développé à l’origine par GW Pharmaceuticals (« GW », qui fait maintenant partie de Jazz Pharmaceuticals plc).
Epidyolex® fait l’objet d’une autorisation de remboursement pour le traitement des crises d’épilepsie associées aux syndromes de Lennox-Gastaut ou de Dravet, en association avec clobazam, ainsi que pour les crises d’épilepsie associées à la Sclérose Tubéreuse de Bourneville (STB), pour les patients âgés de deux ans et plus.
« Epidyolex®, qui a été testé spécifiquement dans cette population pour répondre à un besoin thérapeutique urgent, est un outil précieux qui élargit notre arsenal thérapeutique et qui répond aux attentes des malades et des familles », indique Pr. Rima Nabbout, neuropédiatre, coordonnateur du Centre de Référence des Epilepsies Rares (CReER) et responsable du site CReER de l’hôpital Necker-Enfants malades, Université Paris Cité, Paris.
Le syndrome de Lennox-Gastaut est une forme grave d’épilepsie qui se manifeste généralement pendant la petite enfance ou l’enfance. Les personnes atteintes présentent plusieurs types de crises, le plus souvent des crises atoniques, toniques et d’absences atypiques, qui peuvent être difficiles à traiter car elles sont résistantes (réfractaires) à de nombreux types de médicaments anticonvulsivants.
Le syndrome de Dravet est aussi une forme grave d’épilepsie qui apparaît généralement au cours de la première année de vie. Il se caractérise par des crises fréquentes et prolongées (souvent déclenchées par une augmentation ou des changements soudains de la température corporelle) et de nombreux patients présentent également un retard de développement, des troubles du langage, une ataxie, une hypotonie, des troubles du sommeil et d’autres problèmes de santé. Le traitement du syndrome de Dravet est lui aussi difficile : les crises sont très résistantes aux médicaments et certains médicaments anticonvulsivants peuvent exacerber les crises.
La STB est une maladie qui provoque le développement de tumeurs généralement bénignes dans les organes vitaux du corps, notamment le cerveau, la peau, le cœur, les yeux, les reins et les poumons, et dont l’épilepsie est l’une des caractéristiques neurologiques les plus courantes – ce qui peut avoir de graves répercussions sur la vie des patients. La STB peut être diagnostiquée dès la petite enfance, mais de nombreux enfants ne sont diagnostiqués que plus tard dans leur vie, lorsque leurs crises commencent et que d’autres symptômes apparaissent.
« Les conséquences des crises sur la vie quotidienne sont majeures, de par leur répétition mais aussi les accidents qu’elles peuvent causer ; les crises arrivent à tout moment et dégradent considérablement la qualité de vie des patients mais aussi de leur entourage », précise Pr. Nabbout.
Pr. Fabrice Bartolomei, neurologue, Chef du service d’Épileptologie et Rythmologie et Responsable du centre de référence des épilepsies rares de l’hôpital de la Timone à Marseille, ajoute : « C’est une bonne nouvelle car nous disposons de peu de médicaments spécifiquement testés dans ces syndromes. Les profils des patients et, en conséquence, leurs besoins sont très divers et toute nouvelle avancée thérapeutique est une bonne nouvelle pour tenter de répondre à ces besoins non couverts ».
Le 13 mai 2020, la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) avait conclu que le Service Médical Rendu (SMR) par Epidyolex® est « important » et a émis un avis favorable au remboursement du médicament en France pour la prise en charge des crises d’épilepsie associées au syndrome de Lennox-Gastaut et au syndrome de Dravet, en association au clobazam. La Commission a considéré qu’Epidyolex® apportait une Amélioration du Service Médical Rendu mineure (ASMR IV ASMR IV).
Le 1er décembre 2021, la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) avait donné un avis favorable au remboursement dans cette nouvelle indication en traitement adjuvant des crises d’épilepsie associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) chez les patients de 2 ans et plus, uniquement en cas d’épilepsie pharmacorésistante.
« L’annonce du remboursement d’Epidyolex® en France est à la fois positive et historique car il s’agit du premier et du seul médicament à base de cannabidiol à être remboursé. Epidyolex® a obtenu une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) sur le fondement de plusieurs essais cliniques contrôlés et randomisés à même de démontrer sa qualité, sa sécurité et son efficacité chez des patients dont le besoin médical est non couvert. Aujourd’hui les attentes pour des traitements issus du cannabis sont fortes et Epidyolex® représente une avancée positive et une nouvelle option pour les patients, leurs familles et les professionnels de santé qui disposent désormais d’un médicament à base de cannabidiol qui a fait ses preuves.» déclare Franck Cousserans, General Manager de Jazz Pharmaceuticals en France. « C’est une étape importante pour Jazz Pharmaceuticals en France dans notre ambition de transformer la vie des patients atteints de maladies rares et dont les options thérapeutiques sont limitées ou inexistantes. »
